涵盖ASO、siRNA、CpG、Aptamer、PMO、PPMO、ApDC、POC等寡核苷酸原料药的开发与生产服务，同步供应亚磷酰胺单体、GalNAc、药用级脂质等关键原料，形成从关键原料到原料药生产的全链条服务能力，精准匹配客户研发与产业化需求。

CMC 解决方案

• 临床前
• IND
• Ⅰ&Ⅱ 期临床
• Ⅲ 期临床
• NDA
• 商业化

关键原料:亚磷酰胺单体、GalNAc、用于 ApDC 和 AOC 的毒素连接子(Payload-linkers)等

寡核苷酸研发中心配备4,300m²专业化研发实验室，配置25台先进固相合成仪（包括OP100、OligoSynt等型号），可高效完成寡核苷酸样品合成与工艺开发。配套设备涵盖在线氨解系统、20余台色谱纯化设备、全自动切向流过滤系统及冻干制剂设备，保障从合成到纯化的全流程精准高效。分析平台配备高分辨质谱仪、核磁共振波谱仪、圆二色谱仪、离子色谱仪、超高效液相色谱及高效液相色谱系统，全面满足各开发阶段的检测分析需求。

• 
  固相合成仪
• 
  Avant 150 纯化仪
• 
  YMC CUBE 100w 双柱层析纯化仪
• 
  TFF 超滤设备
• 
  质谱仪
• 
  超高效液相色谱仪

寡核苷酸生产平台配置100~800mm全规格合成柱及配套自动化合成仪，固相合成产能规模位居亚洲前列。平台配备全流程后处理设施：集成在线氨解系统、AKTA /BioProcess纯化仪、prep-HPLC纯化仪工业级制备液相色谱、全自动超滤系统、冻干设备及隔离器，构建全流程生产体系，为寡核苷酸药物提供高质量、合规化生产保障。

• 合成
• 纯化
• 分离

安全规范的质量控制系统

基于长期以来项目经验的积累，通过系统性质量风险评估（QRA）研究，建立关键工艺参数（CPP）与产品质量属性（CQA）的关联，构建领先的寡核苷酸技术平台。依托QbD理念，针对序列特性差异与研发阶段递进的质量要求，提供不同阶段涵盖工艺开发、分析方法开发及生产控制策略的定制化解决方案。深度融合凯莱英在规模化生产领域的经验积淀，探索新技术和化工工程的应用，为寡核苷酸商业化生产提供从工艺稳健性到成本可控性的全维度保障。

• 平台工艺

  平台工艺

  经验知识应用

  基于序列的工艺开发

  湿度控制以实现高偶联效率

  Detrit.CV 控制策略

  偶联技术

  亚磷酰胺当量减少

• 工艺优化

  工艺优化

  质量控制

  杂质控制（合成 & 后处理
  阶段）

  特定杂质控制

  工艺稳定性

  采用OFAT、DoE、残留
  实验等工具进行工艺表征

  操作风险与设备适用性分析

• 创新技术

  创新技术

  绿色化学

  固相合成（SPOS）PMI减少

  酶催化合成

  液相合成（LPOS）

  Blockmer应用

  Stereopure PS二聚体构建

  立体选择性合成

• 工程团队

  工程团队

  专业团队

  连续反应技术

  纯化

  切向流过滤

  沉淀

  冷冻干燥

凯莱英已搭建固相合成、固相-液相-酶连接联用等核心工艺技术矩阵，围绕绿色化学、质量控制、批量放大等三大维度持续突破，形成覆盖合成效率提升、质量精准控制、批次稳定性保障的多维创新能力。

• 固相合成

  

  15 ~ 80 nt​

  单批次产量可达10公斤

  适用性高

  偶联效率高达99.5%+

  交付周期短

  高度自动化，可实现无人化生产

• Blockmer 策略

  

  20~40 nt

  适用于固相合成的短偶联步骤

  处于临床应用开发阶段

• 液相合成

  

  相较于固相合成具有更低的工艺PMI

  具备大规模放大潜力

  可实现连续化生产

  具备化学-生物合成的应用前景

• 生物合成Biosynthesis

  

  新一代合成技术研究热点领域

  在降低PMI方面具有显著影响

  降低生产成本

  纯度提高

凯莱英寡核苷酸药物分析团队具备从临床前到商业化的全流程服务能力，核心模块涵盖寡核苷酸结构表征、含量及纯度分析、杂质研究与控制、合成和制备工艺研发的分析支持、中控及放行的质量控制策略和质量标准的制定、强制降解分析与稳定性研究，全面确保数据安全性、准确性和合规性。

安全规范的质量控制系统

基于GMP实验室与LIMS系统构建全流程质控体系，严格管控样品检测、稳定性研究及数据趋势分析；通过VAISALA温湿度监控与UPS不间断电源保障环境及数据安全，执行分级访问控制与ICH合规方法验证。该体系覆盖研发至商业化全阶段，确保放行报告与稳定性结论精准可靠，为临床试验及上市申报提供合规支撑。

特色技术平台